Im Verlauf des Market Access Prozesses sehen sich die Hersteller von Arzneimitteln, Impfstoffen und Medizintechnik mit einer Vielzahl von Fragestellungen konfrontiert. Diese umfassen bspw. solche über ungedeckte medizinische Bedarfe, zur Epidemiologie von Erkrankungen und der Versorgungssituation von Patienten. Sie betreffen Krankheitskosten, die Effektivität und Sicherheit von Wirkstoffen bzw. Medizintechnik in der realen Versorgungssituation und die Positionierung der eigenen Produkte gegenüber
Wettbewerbern. Auf Abrechnungsdaten der Gesetzlichen Krankenversicherung (sog. GKV-Routinedaten) basierende Studien haben seit Jahren ihren festen Platz in der nationalen und internationalen Versorgungsforschung. Sie liefern einen wichtigen Beitrag zum Verständnis der Versorgungssituation von Patienten in unterschiedlichsten Indikationen, von häufigen Erkrankungen, welche breite Teile der Bevölkerung betreffen bis hin zu seltenen Erkrankungen mit geringen Fallzahlen.
Die vorliegende kumulative Dissertation untersucht anhand von elf ausgewählten empirischen Beispielen das Potential von GKV-Routinedaten-basierten Versorgungsforschungsstudien, den Market Access von Arzneimitteln, Impfstoffen und Medizintechnik aus Perspektive der jeweiligen Hersteller zu unterstützen.
Anhand von sechs Modulen werden Fragestellungen des Market Access von Arzneimitteln beantwortet. Drei dieser Module untersuchen Aspekte der seltenen Erkrankungen Non-CF-Bronchiektasen (NCFB) und Phenylketonurie (PKU). Sie erheben neben Kennzahlen der Epidemiologie ergänzend Krankheitskosten sowie die Last durch Begleiterkrankungen, Arzneimitteltherapien und Hospitalisierungen. Zwei weitere Module betreffen die Indikation Asthma bronchiale. Sie thematisieren die Identifikation der Krankheitsschwere und analysieren die Kosten der Erkrankung diesbezüglich, sowie hinsichtlich Alters- und Geschlechtsunterschieden. Ein nächstes Modul untersucht die Auswirkungen und Kosten von Eisenmangel bei Patienten mit Herzinsuffizienz und vergleicht verschiedene Behandlungsalternativen hinsichtlich Krankheitskosten und Effektivität. Vier Module zeigen Studien aus dem Bereich des Market Access von Impfstoffen. In drei Studien werden die Effekte von aktualisierten Empfehlungen der Ständigen Impfkommission (STIKO) am Beispiel der Pneumokokken-Schutzimpfung untersucht. Eine Studie analysiert die Pneumonie-Erkrankungsrate in verschiedenen Risikopopulationen. Zwei Studien vergleichen die Impfquote und Impfadhärenz von „reifgeborenen“ und „frühgeborenen“ Säuglingen vor und nach der Änderung der Impfempfehlung. Ein weiteres Modul beschreibt die Krankheitslast von HPV-assoziierten anogenitalen Erkrankungen bei jungen Frauen. Abschließend erhebt ein Modul die Kosten und Ressourcenverbräuche von Wirbelsäulenoperationen sowie möglichen Folgeoperationen – eine Studie zur Unterstützung des Market Access von Medizintechnik. Im Rahmen der vorliegenden kumulativen Dissertation konnte anhand von elf empirischen Beispielen gezeigt werden, dass GKV-Routinedaten-basierte Versorgungsforschungsstudien für Hersteller von Arzneimitteln, Impfstoffen und Medizintechnik ein geeignetes Instrument zur Unterstützung des Market Access ihrer Produkte darstellen können.
As part of the market access process, manufacturers of drugs, vaccines and medical technology are confronted with a variety of research questions. These include, for example, questions about unmet medical needs, the epidemiology of diseases and the care situation of patients. They concern medical costs, the effectiveness and safety of products in the real-life healthcare situation, and the positioning of the company’s own products compared to competitors. Studies based on statutory health insurance (SHI) claims data have had a firm place in national and international health services research for many years. They provide an important contribution to the understanding of the healthcare situation of patients in a wide variety of indications, from common diseases affecting large parts of the population to rare diseases with small sample size. This cumulative dissertation examines the potential of SHI claims data based health service research studies to support the market access of drugs, vaccines and medical technology from the perspective of the respective manufacturers. Six modules answer research questions regarding the market access of drugs. Three of these modules examine aspects of the rare diseases non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB) and phenylketonuria (PKU). In addition to epidemiological data, they collect data on the costs of illness and the burden of concomitant diseases, drug therapies and hospitalizations. Two further modules concern the indication asthma. They thematize the identification of disease severity and analyze the cost of the disease in terms of age and sex differences. A next module examines the effects and costs of iron deficiency in patients with heart failure and compares different treatment alternatives in terms of cost of illness and effectiveness. Four modules present studies from the field of vaccine market access. Three studies examine the effects of updated recommendations of the Standing Committee on Vaccination (STIKO), using pneumococcal vaccination as an example. One study analyzes pneumonia rates in different risk populations. Two studies compare the vaccination rate and vaccination adherence of "mature" and "preterm" infants before and after the change in vaccination recommendation. Another module describes the disease burden of HPV-associated anogenital disease in young women. Finally, one module analyzes the costs and resource utilization of instrumental spinal surgeries and potential reoperations - a study to support the market access of medical technology. On the basis of eleven empirical examples this cumulative dissertation showed that
SHI claims data based health services research studies can represent a meaningful
instrument for manufacturers of drugs, vaccines and medical technology to support the market access of their products.
